액병, 오퍼링 이슈가 있습니다. 현재 자금이 좀 부족한 상태인거 같네요.
그나마 다행인건, 주력 개발 제품인 MAT2203이 효과가 입증되고 있고, 회사 자체에 대한 내부자들의 기대가 크다는 것 정도 인듯 합니다.
쨌든 기술적으로는 바닥을 쳐버렸지만, 회사 가치 자체는 변한게 없다고 판단 됩니다.
제가 기다리는 첫번째가 MAT2203의 성공입니다. 그에 대해 어떤 약인지 살펴볼 수 있는 좋은 임상 사례가 실렸네요.
오늘 우리는 미국에서 가장 크고 가장 종합적인 소아과 병원 및 연구 기관 중 하나로 인정받는 오하이오주 Nationwide Children's Hospital의 또 다른 성공적인 사례에 대한 세부 정보를 공유하게 되어 기쁩니다.
이 사례에서 MAT2203은 급성 골수성 백혈병 및 당뇨병을 앓고 있는 15세 소녀를 치료하는 데 사용되었으며, 이 소녀는 아스페르길루스 종뿐만 아니라 여러 고내성 점액 종으로 인해 부비동, 폐 및 뇌에 침습성 진균 감염을 앓았습니다.
환자는 처음에 IV liposomal amphotericin B로 치료를 받았지만 치료를 제한하는 전해질 이상과 정맥 수분 공급 및 전해질 보충을 위해 입원해야 하는 신장 독성이 발생했습니다.
확장 액세스 프로그램에 등록하자마자 IV-암포테리신 B가 중단되었고 환자는 경구용 MAT2203으로 치료를 시작했으며 집에서 나머지 치료를 계속하기 위해 퇴원했습니다. 중요한 것은 환자가 MAT2203에 대한 치료를 단 3주 만에 임상적 개선을 보이기 시작했다는 것입니다.
그녀의 신장 기능은 정상으로 돌아왔고 부비동과 뇌에 대한 반복적인 MRI는 활동성 모균증 감염의 증거를 보여주지 않았습니다. 유사하게, 반복된 흉부 CT 스캔은 새로운 병변 없이 폐 결절의 감소를 보여주었습니다. 환자가 MAT2203 사용을 중단한 이후 재발성 침습성 진균 감염의 징후는 없었습니다. 환자는 신독성의 증거 없이 총 17주 동안 MAT2203을 계속했습니다.
이 사례는 극도로 손상된 환자에게 MAT2203을 처음으로 소아과에서 사용한 사례를 나타내며 이러한 치명적인 감염 치료에서 MAT2203의 임상적 잠재력을 강조합니다. 주치의인 송은경 박사는 "이 환자에게 MAT2203으로 전환하기로 한 결정은 환자의 여정에 전환점이 되었습니다.
그녀의 위장관 과민증과 신장 기능 장애가 빠르게 해결되어 MAT2203 치료를 계속할 수 있게 되었습니다. 추가 3개월. 이 기간 동안 환자는 MAT2203에 대한 우수한 내성을 보였고 후속 영상에서 침습성 진균 감염의 방사선학적 개선이 나타났습니다.
우리는 이 환자의 매우 어려운 상태를 효과적으로 해결하는 MAT2203으로 놀라운 결과를 얻어 매우 기쁩니다."
------------
아래는 전문 입니다. 내용이 좀 많습니다.
2023년 2분기 Matinas BioPharma Holdings Inc 어닝 콜
-
MTNB-57.8485%
-
MTNB-57.8485%
참가자들
제롬 D. 자버; 공동 창립자, CEO, 사장 겸 이사; Matinas BioPharma Holdings, Inc.
키스 A. 쿠친스키; CFO; Matinas BioPharma Holdings, Inc.
테레사 마트코비츠; 최고 개발 책임자; Matinas BioPharma Holdings, Inc.
줄리안 리드 해리슨; 이사 및 생명공학 분석가; BTIG, LLC, 연구 부문
조디 케인; LA SVP; Lippert/Heilshorn & Associates, Inc.
프레젠테이션
운영자
Matinas BioPharma 2023년 2분기 재무 결과 컨퍼런스 콜에 오신 것을 환영합니다. (운영자 지침) 참고로 이 회의는 녹화 중입니다.
이제 조디 케인에게 회의를 넘기고 싶습니다. 진행하시기 바랍니다.
조디 케인
저는 LHA의 Jody Cain입니다. 오늘 통화에 참여해 주셔서 감사합니다. Matinas Biopharma에서 나와 합류한 사람은 CEO인 Jerry Jabbour입니다. Dr. Terri Matkovits, 최고 개발 책임자; 최고 재무 책임자인 Keith Kucinski. 또한 Q&A 세션 중에 질문에 답할 수 있는 최고 의료 책임자인 Dr. Terry Ferguson이 있습니다.
저는 청취자들에게 이 통화 중에 언급된 내용이 경영진의 미래 의도, 희망, 신념, 기대 또는 예상을 진술할 수 있음을 상기시키고 싶습니다. 이는 위험과 불확실성이 포함된 미래 지향적 진술입니다. 미래예측 진술은 연방 증권법의 세이프 하버 조항에 따라 작성되었습니다. 이러한 미래 예측 진술은 Matinas BioPharma의 현재 기대치를 기반으로 하며 실제 결과는 실질적으로 다를 수 있습니다. 따라서 미래 예측 진술에 과도하게 의존해서는 안 됩니다. 이러한 전향적 진술에서 예상한 것과 실질적으로 다른 실제 결과를 유발할 수 있는 요인 중 일부는 증권 거래 위원회에 제출하는 Matinas BioPharma 정기 보고서에서 논의됩니다.
또한, 이 컨퍼런스 콜의 내용은 생방송 날짜인 2023년 8월 9일 기준으로만 정확한 정보를 포함하고 있습니다. Matinas BioPharma는 법에서 요구하는 경우를 제외하고 사건이나 상황을 반영하기 위해 진술을 수정하거나 업데이트할 의무가 없습니다. .
이제 전화를 Jerry Jabbour에게 넘기고 싶습니까? 실내 변기?
제롬 D. 자버
고마워요, 조디. 여러분, 좋은 오후입니다. 함께 해주셔서 감사합니다. 이제 FDA로부터 중요한 피드백을 받았으며 MAT2203 승인을 가능한 한 빠르고 효율적으로 진행하기 위한 개발 경로에 대한 추가 명확성을 보고하게 되어 기쁩니다. 아시다시피 MAT2203은 암포테리신 B의 경구 제형입니다.
침습성 진균 감염 또는 IFI에 대한 연구와 관련하여 최근 FDA로부터 받은 피드백에 대한 개요로 오늘 통화를 시작하겠습니다. 또한 핵산 전달을 위한 LNC 플랫폼에 대한 간략한 업데이트도 제공하겠습니다.
내 초기 발언에 이어 Dr. Matkovits는 FDA의 피드백과 MAT2203에 대한 우리의 계획에 대해 더 자세히 설명하고 확장된 동정적 사용 액세스 프로그램에 따라 추가적이고 매우 강력한 동정적 사용 사례를 강조할 것입니다. Keith Kucinski는 2분기 및 연간 누계 재무 결과를 검토할 것입니다.
우리는 IFI 치료에서 MAT2203의 규제 발전을 위한 연구를 설계하는 데 도움이 되도록 FDA가 제공한 최근 피드백에 감사드립니다. 올해 초 열린 회의에서 FDA는 MAT2203과 같은 치료법의 필요성을 인정하고 최근 우리 약물을 사용할 가능성이 가장 높은 환자는 다양한 질병에 대한 장기 치료가 필요한 치료 옵션이 제한적이거나 전혀 없는 환자일 것이라고 언급했습니다. amphotericin B로 치료하기 쉬운 곰팡이 감염.
또한 가장 최근의 피드백에서 FDA는 MAT2203을 무제한 라벨이 있는 새로운 1차 치료제로 고려하려면 비열등성을 입증하기 위해 매우 높은 기준이 필요하며 이는 Matinas와 같은 소규모 회사에 중요한 과제를 제시한다고 알려왔습니다. 예를 들어, 아스페르길루스증의 치료만을 위한 1차 요법으로 승인하려면 적극적으로 엄격하게 정의된 비교군과 전체 원인 사망률, 비열등성 마진이 10%인 적절하게 강화된 연구가 필요합니다. 새로운 화학 물질에 대한 사전 1차 승인.
대신 FDA는 MAT2203을 사용할 가능성이 있는 환자 집단, 특히 아졸 내성 또는 아졸 내성 환자와 같은 치명적인 IFI에 대한 장기 치료가 필요한 환자를 포함할 수 있는 대체 시험 설계에 대해 강조하고 추가 피드백을 제공했습니다. 우리는 이러한 대체 연구 설계가 궁극적으로 항진균제 또는 LPAD 경로에 대한 제한된 인구 경로에 등록을 위해 MAT2203을 배치할 수 있다고 믿습니다. 이 경로는 원래 요구 사항이 충족되지 않은 제한된 환자 집단에서 심각하거나 생명을 위협하는 감염을 치료하기 위해 특정 항균 및 항진균 약물의 임상 개발에 대한 간소화된 접근 방식을 제공하기 위해 설정되었으며 필요한 것보다 더 작고, 더 짧거나 더 적은 수의 임상 연구를 포함할 수 있습니다. 보다 광범위하게 사용되는 1차 요법.
등록은 우리와 FDA가 이미 우리 약물이 가장 적절하게 사용될 것이라고 믿는 가장 필요한 환자에 초점을 맞출 것입니다. 또한, LPAD 규제 경로 및 관련 연구 설계는 MAT2203의 삶을 변화시키는 잠재력을 보여준 자비로운 사용 사례 및 최근 임상 경험과 잘 일치합니다. 우리는 MAT2203이 가장 절실히 필요한 환자를 치료하는 데 의미 있는 역할을 할 수 있다고 믿으며 LPAD 경로에 따른 MAT2203 승인이 승인 추구를 위한 비용 효율적인 접근 방식을 제시할 수 있다고 믿습니다.
진행 중인 확장 액세스 프로그램(Expanded Access Program)에서 계속해서 축적되는 인상적인 온정적 사용 데이터는 MAT2203의 긍정적인 임상적 영향을 강조하고 이 약물의 삶을 변화시키는 잠재력에 대한 강력한 실제 사례를 제공합니다. 잠시 후 Dr. Matkovits가 추가 세부 정보와 다음 단계를 제공할 것입니다.
그러나 MAT2203을 넘어서서 우리는 다양한 RNAi 치료법의 LNC 경구 제형에 대한 시험관 내 데이터에 의해 계속해서 매우 고무되고 있습니다. 우리는 이번 분기 후반에 이러한 제형의 생물학적 활성을 평가하기 위해 생체 내 연구를 추진하고 있습니다. 그리고 이들은 잠재적으로 우리가 알고 있는 기능성 작은 올리고뉴클레오티드의 최초의 성공적인 경구 전달을 나타낼 수 있으며, 우리는 우리의 기술이 빠르게 발전하는 이 의학 분야에서 진정으로 차별화된 전달을 제공할 잠재력이 있다고 계속 믿습니다.
그 의견과 함께 Matkovits 박사에게 전화를 돌리고 싶습니다. 테리?
테레사 마트코비츠
고마워, 제리, 좋은 오후야, 모두. Jerry가 언급했듯이 Matinas가 IFI에 대한 1차 치료 적응증에서 MAT2203의 승인을 얻기 위해 FDA에서 설명한 피드백 및 경로는 Matinas와 같은 소규모 회사는 물론 모든 회사에서 구현하기가 매우 어려울 것입니다. 예를 들어, 모든 원인으로 인한 사망에 대한 10% 비열등성 마진은 단일 침습성 진균 감염의 치료에서 주어진 적응증에 대한 치료 표준에 대해 1:1 무작위배정을 가정하는 약 700명의 환자를 필요로 합니다. Matinas의 경우 대부분의 회사에서 이는 그렇게 많은 수의 환자를 등록, 치료 및 추적하는 데 필요한 시간과 희귀 질병 인구에서 그러한 연구를 수행하는 데 드는 전체 비용의 관점에서 볼 때 단순히 실현 가능하지 않다고 생각합니다.
즉, Jerry가 이전에 언급한 바와 같이 FDA는 MAT2203이 아졸 내성 또는 아졸 불내성 환자 또는 치료 옵션이 제한된 환자에서 가장 많이 사용될 가능성이 있다고 구체적으로 밝혔습니다. 이것은 MAT2203 및 당사의 확장 액세스 프로그램을 받는 온정적 사용 환자에서 볼 수 있는 임상적으로 의미 있는 결과와 결합되어 MAT2203의 개발을 진행하는 방향에 대한 명확한 지표를 제공했습니다.
확장된 액세스 사례 수는 여전히 상당히 적지만, 여러 다른 표적 조직에서 여러 가지 진균 감염에서 관찰되고 측정 가능한 결과는 MAT2203이 가장 다양한 심각하고 잠재적으로 치명적인 침습성 진균 감염을 안전하게 표적으로 삼고 효과적으로 박멸하는 능력을 강조합니다. 도전적인 임상 상황. 몇 분 후에 자비로운 사용 사례에 대해 자세히 설명하겠지만 먼저 MAT2203 개발의 잠재적인 다음 단계에 대해 논의하고 싶습니다.
FDA 피드백의 핵심 메시지는 암포테리신 B의 안전하고 표적화된 경구 투여 형태로부터 가장 임상적 이점을 얻을 수 있는 환자 집단으로 우리의 규제 초점을 좁힐 수 있는 기회입니다. 중증 진균 감염의 연장된 치료가 필요한 아졸 불내성 또는 아졸 내성 환자뿐만 아니라 IV 투여된 암포테리신에 기인한 신장 독성 또는 전해질 이상이 있는 환자와 같은 치료 옵션.
이러한 피드백과 확장 액세스 프로그램에서 우리가 보고 있는 지속적인 긍정적인 임상 결과를 고려할 때 최선의 조치는 LPAD 경로에 따라 MAT2203 개발을 진행하는 것이라고 믿습니다. 우리는 그러한 승인을 위한 임상 데이터베이스가 치료 옵션이 제한된 이 보다 표적화된 환자 모집단에서 다양한 IFI의 치료에서 경구 단계적 치료 적응증을 얻기 위해 전반적으로 상당히 적은 수의 환자를 필요로 할 수 있다고 믿습니다.
이제 LPAD 프로세스에 대한 몇 가지 세부 사항을 간략하게 설명하겠습니다. 이 경로는 2016년 후반에 연방 식품, 의약품 및 화장품법에 추가되었으며 특히 충족되지 않은 요구가 있는 제한된 환자 집단에서 심각하고 생명을 위협하는 감염을 치료하기 위해 항균 및 항진균 약물에 대한 간소화된 규제 프로세스를 제공하기 위한 것입니다. LPAD 경로에 따라 약물에 대한 라벨링은 승인이 약물이 치료하려는 특정 감염의 중증도, 희귀성 또는 유병률과 환자 모집단에 사용할 수 있는 대안의 부족을 보다 유연하게 고려하는 유익성/위험성 평가를 기반으로 함을 전달합니다.
상태가 심각한지 여부를 결정하는 것은 FDA의 판단 문제이며 일반적으로 약물이 생존, 일상적인 기능 또는 치료하지 않고 방치할 경우 상태가 덜 심각한 상태에서 더 심각한 상태로 진행합니다. 이전에 언급한 바와 같이 이러한 기준은 확장 사용 프로그램에서 본 긍정적인 임상 결과와 강력하게 일치합니다. 현재까지 2개의 항균 약물이 LPAD 경로에 따라 FDA 승인을 받았습니다.
이 경로를 통해 우리는 최적 이용 가능한 요법을 포함하는 능동적 비교기 또는 이러한 많은 환자들에 대한 활성 비교기 대안의 부족을 인식하는 적절하게 정의된 미리 지정된 외부 비교기를 포함하는 몇 가지 다른 시험 설계를 고려할 수 있습니다. 우리는 현재 가속화된 LPAD 등록 경로에 따라 승인될 최고의 위치 MAT2203에 대한 최적의 경로를 평가하기 위해 노력하고 있습니다.
또한 LPAD 등록 및 승인 경로에 따라 MAT2203은 FDA 우선 검토 및 패스트 트랙 지정에 따라 QIDP 인센티브를 계속 받을 수 있을 뿐만 아니라 미국 및 EU에서 아마도 10년. MAT2203은 또한 잠재적으로 획기적인 지정을 고려할 수 있습니다.
또한 등록을 통해 MAT2203에 자금을 지원하기 위한 다음 단계를 논의하기 위해 생물의학연구개발청(BARDA)과 최대한 빨리 협력할 계획입니다. 대부분 대체 치료 옵션이 제한적이거나 전혀 없는 절실히 필요한 환자를 다룰 계획이라는 점을 감안할 때 BARDA가 MAT2203의 추가 개발 자금을 지원하는 우리의 사례는 상당히 강력하다고 생각합니다.
이제 확장 액세스 프로그램으로 전환합니다. 약 1년 전 프로그램을 도입한 이후 IV를 받는 동안 심각한 신장 독성을 경험한 환자를 대신하여 National Institute of Health, University of Michigan, Nationwide Children's Hospital 및 Johns Hopkins의 의사로부터 인바운드 요청을 받았습니다. -암포테리신 B 및/또는 아졸 또는 기타 종류의 항진균제에 반응하지 않거나 견딜 수 없습니다.
현재까지 8명의 환자가 이 프로그램에 등록되었으며 추가 사례가 계류 중입니다. 이 환자들은 칸디다, 아스페르길루스증, 모균증, 콕시디오이데스진균증, 푸사리움 및 로도토룰라 감염을 포함한 다양한 생명을 위협하는 진균 및 기타 감염성 질병을 앓고 있었습니다. 이러한 감염은 또한 뼈, 피부, 폐, 부비동, 방광 및 뇌를 포함한 중추 신경계를 포함한 신체의 여러 다른 조직을 포함합니다. 모든 환자는 MAT2203으로 치료하기 위해 확장 액세스 프로그램으로 전환하기 전에 IV-암포테리신 B 치료로 상당한 치료 제한 신장 독성을 경험했습니다.
단일 요법으로 투여되는 MAT2203의 치료 기간은 신장 독성의 증거 없이 2주에서 6개월 또는 그 이상입니다. 8명의 환자 중 4명은 MAT2203과 무관한 이유로 치료를 중단한 1명의 환자와 함께 감염이 해결되어 치료를 성공적으로 완료했습니다. 3명의 환자는 감염의 임상적 개선이 진행 중이고 안전성이나 내약성 문제가 없는 MAT2203을 계속 투여받습니다.
초기 치료로 IV-amphotericin을 투여받은 환자의 신장 기능은 상당한 신독성 또는 과민증을 경험했으며 추가 전해질 보충 없이 MAT2203으로 전환한 후 모두 정상으로 돌아왔습니다. 또한 모든 환자는 경구용 MAT2203으로 전환한 직후 퇴원했으며 외래에서 MAT2203으로 치료를 계속 받고 있다. 각각의 사례에서 환자의 전반적인 삶의 질에 대한 보고된 영향은 매우 호의적이었습니다.
올해 초 미시간 대학의 Dr. Marisa Miceli는 ECCMID(European Congress of Clinical Microbiology and Infectious Disease)에서 설득력 있는 자비로운 사용 사례를 발표했습니다.
오늘 우리는 미국에서 가장 크고 가장 종합적인 소아과 병원 및 연구 기관 중 하나로 인정받는 오하이오주 Nationwide Children's Hospital의 또 다른 성공적인 사례에 대한 세부 정보를 공유하게 되어 기쁩니다. 이 사례에서 MAT2203은 급성 골수성 백혈병 및 당뇨병을 앓고 있는 15세 소녀를 치료하는 데 사용되었으며, 이 소녀는 아스페르길루스 종뿐만 아니라 여러 고내성 점액 종으로 인해 부비동, 폐 및 뇌에 침습성 진균 감염을 앓았습니다. 환자는 처음에 IV liposomal amphotericin B로 치료를 받았지만 치료를 제한하는 전해질 이상과 정맥 수분 공급 및 전해질 보충을 위해 입원해야 하는 신장 독성이 발생했습니다.
확장 액세스 프로그램에 등록하자마자 IV-암포테리신 B가 중단되었고 환자는 경구용 MAT2203으로 치료를 시작했으며 집에서 나머지 치료를 계속하기 위해 퇴원했습니다. 중요한 것은 환자가 MAT2203에 대한 치료를 단 3주 만에 임상적 개선을 보이기 시작했다는 것입니다. 그녀의 신장 기능은 정상으로 돌아왔고 부비동과 뇌에 대한 반복적인 MRI는 활동성 모균증 감염의 증거를 보여주지 않았습니다. 유사하게, 반복된 흉부 CT 스캔은 새로운 병변 없이 폐 결절의 감소를 보여주었습니다. 환자가 MAT2203 사용을 중단한 이후 재발성 침습성 진균 감염의 징후는 없었습니다. 환자는 신독성의 증거 없이 총 17주 동안 MAT2203을 계속했습니다.
이 사례는 극도로 손상된 환자에게 MAT2203을 처음으로 소아과에서 사용한 사례를 나타내며 이러한 치명적인 감염 치료에서 MAT2203의 임상적 잠재력을 강조합니다. 주치의인 송은경 박사는 "이 환자에게 MAT2203으로 전환하기로 한 결정은 환자의 여정에 전환점이 되었습니다. 그녀의 위장관 과민증과 신장 기능 장애가 빠르게 해결되어 MAT2203 치료를 계속할 수 있게 되었습니다. 추가 3개월. 이 기간 동안 환자는 MAT2203에 대한 우수한 내성을 보였고 후속 영상에서 침습성 진균 감염의 방사선학적 개선이 나타났습니다. 우리는 이 환자의 매우 어려운 상태를 효과적으로 해결하는 MAT2203으로 놀라운 결과를 얻어 매우 기쁩니다."
Matinas는 Dr. Song과 Nationwide Children Hospital, 그리고 지금까지 임상 개발 프로그램에 참여해 주신 모든 환자 및 의사들에게 감사드립니다.
확장 액세스 프로그램은 MAT2203이 이러한 가장 어려운 사례에서 계속해서 효능을 입증함에 따라 추가로 관심을 끌고 있으며 이 프로그램은 임상 시험 설정 외부에서 의미 있는 추가 임상 데이터를 생성할 수 있는 기회를 제공합니다. 우리는 MAT2203의 자비로운 사용이 다른 치료 옵션 없이 환자를 도울 수 있는 액세스 요청을 계속 평가합니다.
이제 재무 실적을 검토하기 위해 Keith Kucinski에게 전화를 걸고 싶습니다. 키스?
키스 A. 쿠친스키
고마워요, 테리. 오늘부터 2분기 실적부터 시작합니다. 우리는 2023년 2분기에 매출이 없다고 보고했습니다. 이는 BioNTech와의 연구 협력에서 생성된 2022년 2분기 매출 110만 달러와 비교됩니다.
2023년 2분기 총비용은 620만 달러로 2022년 2분기 700만 달러에 비해 감소했습니다. 감소는 주로 임상 시험 재료의 제조 비용 절감과 임상 컨설팅 비용 감소에 기인했으며, 직원 수 증가로 부분적으로 상쇄되었습니다. 관련 비용.
2023년 2분기 회사의 순손실은 610만 달러 또는 주당 0.03달러였습니다. 이는 2022년 2분기 순손실 590만 달러, 역시 주당 0.03달러의 순손실과 비교됩니다.
이제 6개월 결과로 돌아갑니다. 2023년과 2022년의 첫 6개월 동안의 수익은 각 기간 동안 110만 달러였습니다. 2023년 상반기 총비용은 1,280만 달러, 2022년 상반기 1,470만 달러였습니다. 2023년 상반기 회사의 순손실은 1,160만 달러 또는 주당 0.05달러였습니다. 이는 2022년 첫 6개월 동안 1,190만 달러 또는 주당 0.06달러의 순손실과 비교됩니다.
2023년 6월 30일 현재 우리의 현금, 현금 등가물 및 유가 증권은 2,250만 달러였습니다. 현재 예측에 따르면 현금이 2024년 3분기까지 계획된 운영 자금을 조달하기에 충분하다고 생각합니다. 앞서 언급한 바와 같이 우리는 잠재적인 제3자 개발 파트너 및 정부 보조금으로부터 비희석 자금을 확보하여 현금 활주로를 확장하기 위해 적극적으로 노력하고 있습니다. BARDA와 같은 기관을 통한 프로그램 및 잠재적인 공공 또는 사모 펀드 제공 수익금.
그러면 Jerry에게 다시 전화를 겁니다.
제롬 D. 자버
고마워, 키이스. MAT2203은 환자의 삶을 변화시키고 있습니다. 암포테리신 B 제품에 적용해서는 안 되는 침습성 진균 감염에 대한 1차 무제한 치료 적응증을 달성하기 위한 경로와 관련된 일부 규제 문제에도 불구하고 우리는 계속해서 데이터에 고무되고 긍정적인 임상 충족되지 않은 의학적 요구가 가장 높은 환자의 경험. 우리 팀은 이미 MAT2203에 대한 LPAD 승인을 받을 수 있는 최선의 경로를 설명하기 위해 열심히 노력하고 있습니다.
MAT2203으로 현재까지의 임상적 성공과 지속적이고 증가하는 환자의 요구를 감안할 때, 우리는 이 삶을 변화시키는 치료법을 계속 발전시키기 위한 비희석 자금의 출처가 있을 것이라고 확신합니다. MAT2203에 대한 우리의 사명은 분명합니다. LNC 플랫폼이 침습성 진균 감염의 장기 치료에서 환자가 사용할 수 있는 더 안전한 암포테리신 B를 공식화하고 환자에게 마땅한 치료를 제공하기 위해 제공한 기회를 활용하는 것입니다.
MAT2203의 성공을 바탕으로 우리는 메신저 RNA의 크기와 민감도 때문에 어쩔 수 없이 취해야 했던 접근 방식과 구별되는 현재 진행 중인 내부 LNC 기반 RNAi 프로그램에 대해 매우 기쁘게 생각합니다. 우리의 소형 올리고뉴클레오티드 프로그램은 이러한 분자를 전달하기 위해 LNC를 활용하고 있습니다. 성공적인 in vitro 테스트와 우리 뒤에 있는 염증 마커의 측정 가능한 녹다운으로 효율적인 전달을 입증함으로써 우리는 이제 MAT2203에 대한 우리의 임상 경험을 기반으로 향상된 자신감을 가지고 적극적으로 in vivo 연구로 나아갑니다.
우리는 우대적인 세포 흡수를 이해하고 대식세포, 호중구 및 기타 활성화된 면역 세포에 의한 흡수와 함께 우리의 소분자 LNC와 매우 유사하게 작동하는 이러한 LNC 제제를 보기 위해 많은 작업을 수행했습니다. 그 결과 자연스럽게 초기 단계로 염증 표적을 탐색하고 있습니다. 우리는 이러한 LNC 경구 제형으로 생물학적 활성을 평가하는 생체 내 데이터를 생성하기 위해 파트너와 협력하고 있으며 데이터는 2023년 후반에 나올 것으로 예상됩니다. 우리는 이러한 연구 중 하나 이상에서 생체 내 효능의 성공적인 입증이 작은 올리고뉴클레오티드의 경구 전달.
귀하의 지속적인 지원에 감사드리며 당사의 진행 상황을 지속적으로 알려드릴 수 있기를 기대합니다.
그 검토를 통해 이제 교환원에게 전화를 걸어 질문과 답변을 받도록 하겠습니다. 폴?
질의응답 시간
운영자
(운영자 지침)
제롬 D. 자버
첫 번째 질문을 기다리는 동안 Paul, 저는 다음 달에 HC Wainwright 글로벌 투자 컨퍼런스에 참가할 것이라고 언급하고 싶습니다. 프레젠테이션의 웹캐스트는 9월 11일 월요일 또는 그 무렵 회사 웹사이트의 IR 캘린더 페이지에 생중계될 예정입니다. 또한 10월 12일 플로리다 주피터에서 열리는 Dawson James Small Cap Growth Conference에도 참가할 예정입니다.
좋아요. Paul, 첫 번째 질문에 대한 준비가 된 것 같습니다.
운영자
첫 번째 질문은 BTIG의 Julian Harrison입니다.
줄리안 리드 해리슨
여기에서의 발전을 축하합니다. 2203년에 대한 1차 연구에서 활성 대조군이 어떻게 생겼는지에 대해 더 자세한 정보를 제공할 수 있는지 궁금합니다. 그리고 그것은 대체 연구 설계와 전혀 다른가요?
그런 다음 대체 연구 설계에 대해 보다 구체적으로 고려 중인 이러한 수요가 높은 하위 집합, 해당 연구 설계가 어떤 모습일지, 해당 시장 기회가 무엇인지에 대해 더 자세히 이야기할 수 있습니까?
제롬 D. 자버
예. Julian, 좋은 질문입니다. 오늘 통화해주셔서 감사합니다. Matkovits 박사에게 세부 사항을 설명하겠습니다. 하지만 환자 모집단 목표가 어떻게 생겼는지, 통계에서 비열등성 마진이 어떻게 보이는지 여전히 다듬고 있음을 분명히 하고 싶습니다. 그러나 우리는 확실히 우리가 이해하는 것이 이 환자들에서 능동적 통제가 될 수 있다는 것에 대해 약간 이야기할 수 있습니다. 그리고 분명히 활성 대조군이 적절할 수 있는 아졸 요법을 견딜 수 있는 환자와 활성 대조군이 없을 수 있는 아졸 내성 또는 아졸 불내성 환자 사이에는 차이가 있을 것입니다. 일종의 외부 통제에 의존하게 될 것입니다.
테리, 다른 디자인으로 들어가기 전에
테레사 마트코비츠
물론이죠, 제리, 질문 감사합니다, 줄리안. 따라서 제어 관점에서 Jerry가 언급한 것을 기반으로 하여 편협한 환자 집단에 실제로 초점을 맞춘 설계를 포함한다면 제어는 최상의 치료 제어 암이 될 수 있으며 환자는 현재와 같이 관리될 수 있습니다. . 아졸을 견딜 수 없거나 복용할 수 없는 경우, 이러한 환자 중 많은 수가 IV-암포테리신의 더 긴 코스를 활용하고 있으며 많은 경우에 더 긴 코스는 투여되는 IV-암포테리신 용량의 일부 용량 조정이 필요할 수 있으며 신장 기능에 대한 주의 깊은 모니터링이 필요합니다. .
또 다른 잠재적인 대안은 우리가 외부 대조군 고려 사항으로 관대하지 않은 환자를 본다면 역사적으로 이용 가능한 것을 실제로 활용하기 위해 임상 시험 외부의 외부 데이터를 보는 것입니다. 외부 데이터를 사용하는 경우 더 높은 규제 장애물을 제공할 수 있습니다. . 그러나 그것들은 시험을 위한 컨트롤 암과 비교하여 회사로서 지금 우리가 평가하고 있는 두 가지 옵션입니다.
제롬 D. 자버
그런 다음 Julian, 중요한 것은 제한된 라벨과 제한되지 않은 라벨의 기회와 추구에 대해 생각할 때 해당 연구의 활성 제어 부분의 경우 FDA를 대신하여 더 많은 개방성에 대해 이야기하는 것입니다. 해당 환자 집단에 대한 비열등성 마진에 대한 관점. 그곳에서 그들은 가장 필요한 환자들을 고려할 것입니다. 그리고 이것이 이 환자 모집단에 대해 제한된 라벨을 얻으려는 궁극적인 의도로 이 설계로 연구를 추구하는 것이 비열등성 마진에 대한 제한을 완화한다는 우리의 믿음을 강조하는 것입니다. 예를 들어 700명의 환자가 1차 제한 없는 치료를 받고 있습니다.
운영자
현재 더 이상 질문이 없습니다. 닫는 코멘트에 대해서는 Jerry Jabbour에게 플로어를 다시 넘겨주고 싶습니다.
제롬 D. 자버
오늘 우리와 함께 해주시고 Matinas에 관심을 가져주신 모든 분들께 감사드립니다. 우리 회사의 미래가 정말 기대됩니다. 우리는 MAT2203 환자에게 미치는 영향에 대해 자랑스럽게 생각하며 LNC 플랫폼이 갖는 잠재력과 작은 올리고뉴클레오티드의 최초의 경구 전달에 대해 매우 기쁘게 생각합니다.
그래서 올해 하반기에 몇 가지 흥미로운 일이 있을 예정입니다. 프로그램을 발전시키기 위해 최선을 다하고 있습니다. 우리는 자금을 현명하게 사용하고 있습니다. 우리는 현금 활주로를 확장할 수 있는 대안을 찾고 있습니다. 오늘날 자본 시장의 과제를 감안할 때 우리는 이 플랫폼과 관련된 가치를 극대화할 수 있는 모든 기회를 평가하고 있습니다. 오늘날 환자들에게 극적인 영향을 미치고 있으며 기회가 있다고 생각합니다. 플랫폼이 작은 올리고에서 작은 분자로 유사하게 작동하는 방식 때문에 우리는 작은 올리고뉴클레오티드의 경구 전달 코드를 해독하려는 시도의 첨단에 있을 수 있다고 믿습니다. 더 많은 것을 할 수 있습니다.
과학은 어렵다. 아무도 구두로 핵산을 전달할 수 없었습니다. 우리는 특히 메신저 RNA와 관련된 문제를 이해합니다. 우리는 메신저 RNA를 체계적으로 전달하기 위해 LNC에 어떤 조정을 해야 하는지 알고 있습니다. 이러한 조정은 작은 올리고에는 필요하지 않았습니다. 그래서 우리는 그것들이 훨씬 더 지질 나노나 전통적인 지질 나노결정처럼 행동한다고 믿으며, 우리는 이러한 생체 내 실험을 할 것이고 데이터가 스스로 말하도록 할 것입니다.
하지만 우리와 함께 해주셔서 다시 한 번 감사드립니다. 남은 여름 잘 보내시고 가을에 있을 투자자 컨퍼런스에서 뵙기를 바랍니다. 좋은 하루 되세요.
운영자
이것으로 오늘 회의를 마칩니다. 지금 회선을 끊을 수 있습니다. 참여해 주셔서 감사합니다.
댓글